Un’azienda biotecnologica in fase clinica focalizzata sulla malattia di Alzheimer, ha annunciato i risultati di un’analisi ad interim di uno studio in aperto sul simufilam, il suo principale farmaco candidato per il trattamento della malattia. Secondo una dichiarazione rilasciata dall’azienda, Cassava Sciences, Inc., i punteggi cognitivi e comportamentali dei pazienti sono migliorati dopo sei mesi di trattamento.
In uno studio clinico finanziato dal National Institutes of Health e condotto da Cassava Scienze, sei mesi di trattamento simufilam migliorato i punteggi cognitivi di 1,6 punti sul ADAS-Cog11, un miglioramento medio del 10% rispetto al basale a 1 mese. 6. In questi stessi pazienti, simufilam ha anche migliorato il comportamento correlato alla demenza, come ansia, deliri e agitazione, di 1,3 punti nell’inventario neuropsichiatrico, un miglioramento medio del 29% dal basale al mese 6.
L’Alzheimer è una malattia progressiva. Nel tempo, la cognizione di un paziente peggiorerà sempre. “L’esperienza basata su studi longitudinali su pazienti ambulatoriali con malattia di Alzheimer da lieve a moderata suggerisce che i punteggi ADAS-cog diminuiscono da 6 a 12 punti all’anno“, avverte la Food and Drug Administration.
“Non potremmo essere più soddisfatti di questi risultati intermedi“, ha affermato Remi Barbier, presidente e CEO della società nordamericana. “Ci sarebbe piaciuto dimostrare che il simufilam stabilizza la cognizione nei pazienti per 6 mesi. Un miglioramento della cognizione e del comportamento ci dice che questo farmaco candidato ha il potenziale per fornire effetti di trattamento a lungo termine per le persone che convivono con la malattia di Alzheimer. È uno sviluppo entusiasmante “.
“I dati odierni suggeriscono ancora una volta che il simufilam potrebbe essere un trattamento innovativo e trasformativo“, ha aggiunto Nadav Friedmann, chief medical officer e chief operating officer di Cassava Sciences. “Sembra che il meccanismo d’azione unico del farmaco abbia il potenziale per fornire un beneficio del trattamento dopo 6 mesi di somministrazione“.
È un farmaco brevettato a piccola molecola (orale) che ripristina la normale forma e funzione della filamina A alterata (FLNA), una proteina dell’impalcatura, nel cervello. Il FLNA alterato nel cervello interrompe la normale funzione dei neuroni, portando al morbo di Alzheimer, alla neurodegenerazione e alla neuroinfiammazione.
Lo studio multicentrico in corso, di un anno, in aperto, di Cassava Sciences valuta la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di simufilam 100 mg due volte al giorno in 100 pazienti con malattia di Alzheimer da lieve a moderata. Questo studio è iniziato nel marzo 2020 e ora è iscritto all’80% circa. L’analisi ad interim pre-pianificata odierna riassume i dati clinici a metà dell’arruolamento, ovvero i primi 50 pazienti che hanno completato almeno 6 mesi di trattamento farmacologico.
Cassava Sciences ritiene che i dati attuali ei risultati clinici passati supportino il progresso del simufilam in un programma clinico di fase III nella malattia di Alzheimer. Insieme alla FDA hanno recentemente concluso con successo un incontro di fine fase II per il programma di sviluppo del farmaco simufilam. I dettagli dell’incontro saranno annunciati nel primo trimestre del 2021 dopo che i verbali ufficiali della riunione della FDA saranno stati finalizzati.
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